小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥一般治療
一、治療
目前對本病尚無特效治療手段。
1.若病人無癥狀時不需要治療
但應(yīng)注意避免過敏及蛋白尿的發(fā)作。
2.骨髓移植為根治本病提供了新手段
目前正在進(jìn)一步研究中。
3.溶血的治療
在急性溶血發(fā)作時用潑尼松1～2mg/(kg·d)治療，可減輕溶血，至少需服藥2周以上，療效出現(xiàn)后，可給小劑量0.3～0.5mg/(kg·d)維持。維生素E有穩(wěn)定紅細(xì)胞膜和防止溶血作用，每天肌注100mg或口服100mg/次，3次/d，經(jīng)3～4周后溶血現(xiàn)象減輕、紅細(xì)胞和血紅蛋白增高。此外，每次用6%右旋糖酐10～20ml/kg靜脈滴注，有暫時減輕溶血作用。并發(fā)急性血栓形成時，可用溶栓劑(如鏈激酶、尿激酶等)治療。一旦轉(zhuǎn)安，可用肝素治療。之后，可用抗凝劑華法林衍生物或雙香豆素治療。
4.貧血的治療
A)補充治療：
貧血明顯者可輸血，但不宜輸全血，這是因為全血中的白細(xì)胞能激活補體，促進(jìn)溶血。此外，血漿中的ABO凝集素也可能破壞病人的補體敏感紅細(xì)胞。一般可輸入經(jīng)生理鹽水洗滌3次的紅細(xì)胞，輸入紅細(xì)胞不僅可糾正貧血，而且還可間接抑制造血，使骨髓減少產(chǎn)生補體敏感的紅細(xì)胞，從而減輕溶血。如有缺鐵，可補鐵。但應(yīng)注意，鐵劑可誘發(fā)溶血，這可能與鐵劑刺激骨髓產(chǎn)生對補體敏感的紅細(xì)胞而致溶血加速有關(guān)。補鐵宜用小劑量鐵劑。有人主張在給鐵劑治療前先輸血，以抑制紅細(xì)胞的生成，可防止溶血加重。
B)雄激素的使用：
有刺激紅細(xì)胞生成作用，可用氟甲睪酮(氟羥甲基睪丸酮)，劑量為1～2mg/(kg·d)，產(chǎn)生療效后用小劑量維持(10～30mg/d)。也可用丙酸睪酮，但在治療前和治療中應(yīng)檢查肝功能，本病可能有肝功能損害，應(yīng)予注意。
5.基因治療
隨著對PNH異?；虻恼J(rèn)識，使用基因治療PNH有可能成為一種新的療法。目前處于研究階段。
6.脾切除無效
二、預(yù)后
PNH本身很少致死，死因常為并發(fā)感染或血栓栓塞。病程緩慢，中位生存期為10年，個別病人可存活40年以上。少數(shù)病人于發(fā)病經(jīng)幾年后病情自然減輕或完全緩解，這些病人的實驗室檢查異常結(jié)果可持續(xù)存在或完全消失?？偟恼f來，小兒PNH預(yù)后較成人差。Ware等報道的26例兒童及青少年P(guān)NH中，8例于初診后8個月～28.1年死亡(平均7.7年，中位數(shù)5.0年)，4例死于感染，3例死于血栓形成，1例患兒轉(zhuǎn)化為急性粒細(xì)胞白血病并于骨髓移植后死亡。26例兒童及青少年P(guān)NH患者估算的5年生存率為80%，10年生存率為60%，20年生存率為28%，中位數(shù)生存期為13.5年。該組患兒隨訪時間最長為19年，26例中僅4例(15%)存活15年以上，僅1例臨床無癥狀，無一例有治愈的證據(jù)。
