治療急性髓系白血病的藥物出現(xiàn)了?小分子IDH1抑制劑給白血病患者一線生機(jī)
相關(guān)企業(yè): 施維雅(天津)制藥有限公司施維雅(Servier)今天宣布,F(xiàn)DA已經(jīng)接受了一份新的補(bǔ)充申請(SNDA),該申請是該公司提交的IDH1抑制劑Tibsovo(ivosidenib片劑),用于治療急性髓系白血病(AML)患者,該患者攜帶IDH1突變。FDA同時授予這個SNDA優(yōu)先評估資格,可以將評估時間從10個月縮短到6個月。
這個SNDA得到了名為AGILE的三期臨床試驗(yàn)結(jié)果的支持。數(shù)據(jù)顯示,Tibsovo與Azacitine(Azacitidine)相比,Tibsovo與Azacitine(EFS)相比,Tibsovo與Azacitine相結(jié)合(HR=0.33,95%CI,0.16,0.69,單側(cè)P=0.001),Tibsovo與阿扎胞苷聯(lián)合使用,顯示總生存率(OS)統(tǒng)計(jì)顯著提高(HR=0.44,95%CI,0.27,0.73;單側(cè)P=0.005),中位OS為24.0個月。
急性髓系白血病(AML)是影響成年人最常見的急性白血病,是一種血液和骨髓癌,進(jìn)展迅速。隨著年齡的增長,AML的發(fā)病率顯著增加,大多數(shù)患者化療無效,進(jìn)展為復(fù)發(fā)/難治性AML。他們的五年生存率約為29.5%。對于6%至10%的AML患者,突變的IDH1酶阻斷了造血干細(xì)胞的正常分化,促進(jìn)了急性白血病的發(fā)生。
Ivosidenib是一種口服的小分子IDH1抑制劑,最初由Agiospharmaceuticals公司開發(fā)。此前,它已獲得美國FDA的批準(zhǔn)作為一種單一的藥物治療,它是一種復(fù)發(fā)/難治的AML成年患者,并且由于年齡IDH1突變AML成年患者,由于年齡大于75歲或患有并發(fā)癥,無法使用強(qiáng)化誘導(dǎo)化療。去年8月,F(xiàn)DA批準(zhǔn)了膽管癌的治療。在中國,它在今年2月獲得批準(zhǔn),用于治療復(fù)發(fā)或難治性AML患者,他們攜帶IDH1突變。