小兒特發(fā)性肺含鐵血黃素沉著癥一般治療
一、治療
仔細尋找可能致病的原因或誘因，如對牛奶過敏，對食物或化學物質(zhì)過敏，合并心肌炎、腎炎等仍屬首要。癥狀治療大致有以下幾方面。
1.急性發(fā)作期 由于大量肺出血，患兒出現(xiàn)呼吸困難及血紅蛋白急劇下降時應臥床休息，間歇正壓供氧，嚴重貧血者可少量多次輸新鮮血。腎上腺皮質(zhì)激素在急性期控制癥狀的療效已較肯定，為目前最常用的療法，可用氫化可的松5～10mg/(kg·d)靜滴(重癥患者除靜滴液體外，不宜給口服食物或藥物)，危重期過后，可口服潑尼松(強的松)2mg/(kg·d)，癥狀完全緩解(2～3周)后上述劑量漸減至最低維持量，以能控制癥狀為標準，維持時間一般為3～6個月。癥狀較重，X線病變未靜止及減藥過程中有反復的病人，療程應延長至1年，甚或2年。停藥過早易出現(xiàn)復發(fā)。但長期用藥亦非良策，故停藥應緩慢而慎重，并繼續(xù)嚴密觀察。激素治療無效者可試用其他免疫抑制藥物，如硫唑嘌呤(azathioprine)，從1.2～2mg/(kg·d)增加到3～5mg/(kg·d)，常與腎上腺皮質(zhì)激素合用，繼續(xù)用藥至臨床及實驗室所見已大致正常后，適量維持約1年。亦可試用環(huán)磷酰胺、胸腺素、苯丁酸氮芥(瘤可寧)、氯喹或活血化瘀中藥(三棱、莪術(shù)靜滴)，療效尚待長期觀察。對發(fā)病年齡較小的嬰兒以及并發(fā)變態(tài)反應性疾病如濕疹、喘息性支氣管炎的患兒，應考慮并有牛奶或其他食物過敏的可能，最好停用牛奶及其制品2～3個月，代以豆?jié){等代乳品，有時可獲良好效果。對重型Goodpasture綜合征或個別單純型重患，亦可考慮用部分置換血漿療法，以期改變病人免疫狀態(tài)。如藥物無效，又有明顯溶血反應、脾功能亢進或血小板減少者，少數(shù)病例可考慮脾切除術(shù)。也有文獻認為常規(guī)脾切除術(shù)有較好療效，北京兒童醫(yī)院經(jīng)長期觀察結(jié)果并不支持此種建議，因曾見術(shù)后數(shù)月內(nèi)又出現(xiàn)急性發(fā)作者，脾切除術(shù)還可導致進一步出血傾向及免疫功能低下，以致死于肺出血或合并感染，故應慎重考慮其適應證。
2.慢性反復發(fā)作期的治療 除用小量腎上腺皮質(zhì)激素做維持治療外，可試用中藥(活血化瘀及促進免疫功能的方劑) 及祛鐵藥物可用去鐵胺(又稱去鐵敏，deferoxamine，desferrioxamine)每天1.6g，分3次肌注，可使24h尿的鐵排出量顯著增加，缺鐵性貧血也有改善的可能。北京兒童醫(yī)院用除鐵靈(desferal)20～40mg/(kg·d)，靜滴10～12h，取得較好效果。但國外文獻對此類藥物則評價不一。
3.靜止期的治療 病變靜止時或癥狀大部消失后，應重視日常肺功能鍛煉，并注意生活護理。
二、預后
北京兒童醫(yī)院近期追蹤到的172例中，死亡62例(占36%)，多于發(fā)病后2年內(nèi)死亡，以70年代以前的病例居多。一般多死于反復性肺部大量出血或呼吸衰竭。存活112例(64%)，其中一例現(xiàn)已19歲的病人，曾先后住院12次，至今仍口服地塞米松0.25mg，1周2次維持，留有桶狀胸杵狀指等。存活超過5年者有72例(占存活者的64.2%)，其中停藥3年以上者有31例，生活已同正常兒童。決定預后的關(guān)鍵在于盡早控制急性發(fā)作，減少復發(fā)次數(shù)。應尋找每個患者的腎上腺皮質(zhì)激素最小有效量，減少激素并發(fā)癥，并找出合適的停藥時機，切不可草率停藥方能減輕肺纖維化過程。Goodpasture綜合征患者病死率較其他的特發(fā)性患兒為高，死因可能為腎功衰竭或肺內(nèi)大出血。從北京兒童醫(yī)院大宗病例的長期觀察看來，此病雖無特效療法，但預后仍較有希望。如能加強隨診、減少呼吸道并發(fā)癥，避免一切可能致敏的食物和環(huán)境，則療效還會更好。
