小兒神經(jīng)母細胞瘤一般治療
一、治療
由于NB預后差異大，部分病人如小年齡、早期NB預后明顯優(yōu)于大年齡晚期組，因此應根據(jù)病人的預后因素，如年齡、分期、N-myc擴增、1p缺失等采用分級治療。早期病人無N-myc擴增及1p缺失，可僅做手術，手術后隨訪。而大年齡、晚期，伴有N-myc擴增，1p缺失者，需接受強化療和手術，直至骨髓移植。
手術、化療、放療仍為NB治療的三大主要手段，根據(jù)其臨床預后因素采用不同強度的治療方案。一般對局限性腫瘤主張先手術切除，再化療。而對估計手術不能切除者采用先化療、再手術、再化療或加放療的策略。對NB敏感的藥物有環(huán)磷酰胺、長春新堿、依托泊苷(VP-16)、卡鉑、順鉑、抗腫瘤抗生素(多柔比星)、異環(huán)酰胺等，各個協(xié)作組采用不同藥物組合對晚期病人強化療，但預后改善仍未令人滿意。
美國CCSG協(xié)作組報道晚期NB在接受自身骨髓移植后4年無進展性疾病生存率為38%，各項處理方案結果未顯示有差別。對Ⅳ期具有其他預后不良因素者(如N-myc擴增，年齡>2歲，誘導治療未獲緩解者)，自身骨髓移植組預后要比常規(guī)治療好。異基因移植與自體移植間結果無差異。自體外周血干細胞移植時造血功能恢復要比骨髓干細胞移植快，并且腫瘤細胞污染的機會相對減少。
NB對放療敏感，但全身放療在干細胞移植預處理方案中的應用尚有爭論。NB的原發(fā)部位復發(fā)機會較高，因此對Ⅲ、Ⅳ期病人仍有主張化療同時采用局部放療，但其有效性不明確。全身照光并不改善預后，對晚期疼痛病人，照光可緩解疼痛。
美國兒童腫瘤協(xié)作組對晚期病人在自身干細胞移植后隨機分組進行13-順維A酸治療研究，一組病人接受160mg/(m2·d)，每月用2周，共3～6個月，另一組病人?；熀蟛挥盟?。結果為接受維A酸組3年EFS為47%，未接受組為25%，P=0.013。在Ⅳ期病人及高危Ⅲ期病人中維A酸作用更為明顯，分別為40%對22%，和77%對49%。
二、預后
與以下因素有關：
1.分期及年齡 為最重要的預后因素，Ⅰ、Ⅱ期，Ⅵs期預后明顯優(yōu)于Ⅲ、Ⅳ期。<1歲者明顯優(yōu)于>2歲者。晚期大年齡患兒的長期無病生存率僅為5%～30%。
2.生物學特征 在NB中常見有N-myc擴增，N-myc對細胞分裂有正向調節(jié)作用，維A酸(RA)對N-myc表達有負向調節(jié)作用以致NB細胞停止增殖并分化，N-myc擴增>10倍為預后不良因素。1p36.3缺失是易復發(fā)的因素，1p可能有腫瘤抑制因子，即使無N-myc擴增，1p36.3缺失仍有意義。17q獲得(gain)時預后差。NB表達酪胺酸激酶(Trk)家族受體激酶的研究進展較快，預后良好型表達TrkA、C;而預后不良型、N-myc擴增型表達TrkB。CD44是一種黏附分子，在NB中CD44的表達與NB進展之間的關系恰與其他腫瘤相反，CD44陽性無病生存率顯著高于CD44陰性組，CD44的表達與N-myc倍增呈負相關。
3.病理型別 Shimada分類中UFH預后差。
